二、相關企業(yè)

唯可生物

上海唯可生物科技有限公司成立于2021年3月，是符合國內監(jiān)管需求開展整合病毒插入位點分析（ISA）的創(chuàng)新性企業(yè)，在基因治療安全評價領域處于行業(yè)領先地位。公司主要致力于基因治療插入突變風險評估、高精度crispr/cas 9定量脫靶分析、載體拷貝數(shù)（VCN）、載體質量控制、免疫組庫分析和高效sgRNA篩選等方向的技術開發(fā)和服務，主營業(yè)務為基因治療插入突變風險評估、高精度crispr/cas9定量脫靶分析、sgRNA篩選等。所依托的LTA-PCR和TES體系為全球第一個經(jīng)過驗證的ISA檢測方法，已完成多項FDA及EMA過審基因治療藥物插入突變風險評估。

唯可生物專注載體整合位點（ISA）研究和安全性評價工作20余年，全球范圍內參與超過80項基因治療產(chǎn)品的非臨床和臨床研究，協(xié)助完成多款明星產(chǎn)品的上市申報工作，包括全球第一款基因治療產(chǎn)品Glybera、全球第一款CAR-T產(chǎn)品Kymriah、中國首款FDA審批通過的CAR-T藥物CARVYKTI等超過80%的FDA上市產(chǎn)品。唯可生物的核心技術體系LAM-PCR 、S-EPTS/LM PCR、TES，在細胞和基因治療安評和生物育種等眾多領域發(fā)揮巨大應用潛力。

今年9月，唯可生物科技有限公司完成數(shù)千萬Pre-A輪融資，由邦明資本領投，祥榕投資與深圳高新投跟投。本輪融資將助力唯可生物加速推進細胞和基因治療安評技術平臺、生物育種檢測技術平臺開發(fā)和升級，海外業(yè)務拓展等工作。22年12月，其宣布完成數(shù)千萬天使輪融資，由華大共贏獨家投資。本輪融資將助力唯可生物加速技術升級和團隊建設，推進細胞基因治療行業(yè)、基因編輯育種行業(yè)安全性評估等檢測業(yè)務擴展，以及實驗室平臺自動化建設。

貝斯生物

珠海貝斯昂科科技有限責任公司成立于2021年4月，專注于研發(fā)新型基因編輯NK細胞治療產(chǎn)品及基因治療產(chǎn)品，開發(fā)了有專利保護的，且在全球具備FTO(可自由實施，F(xiàn)redom To Operate)的AccuBase堿基編輯系統(tǒng)，可以實現(xiàn)體外和體內高效的基因編輯且零脫靶，此外還開發(fā)了高效的先導編輯技術ePE。

貝斯生物的創(chuàng)始團隊成員早年從斯坦福大學醫(yī)學院、貝勒醫(yī)學院、MD Anderson癌癥中心等生物醫(yī)學科研機構博士畢業(yè)后，分別在基因編輯，NK細胞，免疫細胞研發(fā)和CMC，運營管理，臨床和投融資等領域有20到30年的經(jīng)驗，成功負責過中美多個免疫細胞產(chǎn)品的IND和NDA。公司擁有一系列堿基編輯（Base Editing）和先導編輯（Prime Editing）的專利技術，開發(fā)了近200個堿基編輯工具，可以滿足大多數(shù)應用場景的需求。

今年9月，貝斯生物宣布完成A+輪融資，融資金額達數(shù)千萬人民幣。據(jù)悉，本輪融資由戈壁大灣區(qū)領投，資金將用于加強貝斯生物的研發(fā)團隊、優(yōu)化產(chǎn)品管線、加速臨床試驗，并為未來的商業(yè)化奠定堅實的基礎。23年1月，其宣布完成了數(shù)千萬美元A輪融資，由香港Great Eagle VC領投，BV百度風投、廣大匯通、火花創(chuàng)投SPARK VC與信熹資本跟投，現(xiàn)有股東弘暉基金持續(xù)追加投資。該輪融資將用于推進公司包括通用現(xiàn)貨型Super-NK產(chǎn)品和體內編輯療法在內的多個堿基編輯治療管線進入IND申報和臨床試驗階段，并持續(xù)發(fā)揮公司堿基編輯底層專利工具和先導編輯專利工具的優(yōu)勢，不斷拓寬合作應用場景。

愈方生物

上海愈方生物醫(yī)藥科技有限公司成立于2021年3月，是一家靶向端粒機制的基因治療藥物開發(fā)企業(yè)。基于團隊過往在斯坦福的前沿研究，愈方生物搭建了國際領先的新一代端粒精準調控技術平臺，專注于解決心力衰竭等未滿足的臨床需求。

目前心力衰竭一線臨床用藥方案以腎素-血管緊張素系統(tǒng)阻滯劑、β受體阻滯劑、醛固酮受體拮抗劑和SGLT-2抑制劑等為代表，主要通過調節(jié)神經(jīng)內分泌系統(tǒng)來降低心臟功能代償引起的全身性副作用，卻無法阻止心衰的持續(xù)進展。端粒功能障礙是心衰進展的一個重要環(huán)節(jié)，最終導致線粒體生物發(fā)生減少和凋亡。愈方生物基于能量代謝調節(jié)的創(chuàng)新機制，開發(fā)的端粒保護蛋白可以阻斷端粒損傷-線粒體功能障礙的惡性循環(huán)，從而促進心肌功能的恢復。

根據(jù)工商信息顯示，今年3月，愈方生物完成未披露金額的天使+輪融資，投資方包括金浦投資、夏星投資、江北科投等。23年8月，愈方生物宣布完成數(shù)千萬元天使輪融資，本輪融資由上海生物醫(yī)藥基金領投，金浦投資跟投。

三、熱點訊息

2024年11月，單次注射，基因編輯將致病蛋白一年持續(xù)降低90%！NEJM：“淀粉心”迎來新療法

近期，《新英格蘭醫(yī)學雜志》（NEJM）公布了一項具有里程碑意義的臨床研究，該研究采用Nex-z治療ATTR-CM，并展示了CRISPR-Cas9基因編輯技術在治療ATTR-CM方面的重大進展。Nexiguran ziclumeran（Nex-z）是一種創(chuàng)新的體內CRISPR-Cas9基因編輯療法，其作用機制是特異性地靶向肝臟中的TTR基因，并通過精確編輯該基因，從源頭上減少TTR蛋白的合成，從而降低淀粉樣物質在心臟及其他器官的沉積。

圖片來源：NEJM

2024年11月， 100%晚期癌癥患者應答，近80%患者達完全緩解！創(chuàng)新CAR-T療法亮眼結果公布

11月6日，吉利德（Gilead）旗下Kite公司與Arcellx宣布將在今年的美國血液學會（ASH）年會當中，公布其聯(lián)合開發(fā)BCMA靶向CAR-T細胞療法anitocabtagene autoleucel（anito-cel）用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）患者的臨床試驗最新結果。目前公布的摘要結果顯示，接受anito-cel治療患者的總緩解率（ORR）高達100%，完全緩解/嚴格完全緩解（CR/sCR）率近80%，且未在患者中觀察到某些遲發(fā)性神經(jīng)毒性的案例。

2024年8月，今年全球已有8款細胞及基因療法獲批，癌癥患者有望實現(xiàn)臨床治愈

8月，據(jù)人民日報健康客戶端發(fā)布的一則報道中提及，2024年上半年全球已有8款細胞及基因療法獲批上市，從而引發(fā)大眾關注。細胞和基因療法作為醫(yī)學的新前沿，正表現(xiàn)出巨大的潛力和發(fā)展勢頭，特別是在治療難治性疾病方面，越來越多細胞和基因療法臨床試驗被開啟。

2024年7月，里程碑：體內制造CAR-T療法首次進入人體臨床試驗

7月9日，Interius BioTherapeutics宣布，已獲得澳大利亞治療用品管理局（TGA）的人類研究倫理委員會（HREC）批準和臨床試驗通知（CTN）許可，以進行其在研體內CAR-T療法INT2104的臨床1期試驗，用以治療B細胞惡性腫瘤。Interius計劃在2024年第四季度開始試驗，并有望在2025年第一季度實現(xiàn)關鍵里程碑。據(jù)悉，這項臨床1期試驗是首個進入人體臨床試驗的體內CAR-T療法。

2024年6月，體內基因療法可以重復給藥？一項臨床概念驗證表示“可以”

當?shù)貢r間2024年6月25日，由2020年諾貝爾化學獎得主詹妮弗·杜德納創(chuàng)立的Intellia公布CRISPR/Cas9基因編輯療法NTLA-2001的最新臨床數(shù)據(jù)。三位先前在I期劑量遞增研究中接受最低劑量NTLA-2001治療的轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性患者，在接受后續(xù)55mgNTLA-2001治療后，其血清轉甲狀腺素蛋白水平中位減少90%。Intellia在新聞稿中稱，這是顯示體內CRISPR/Cas9基因編輯療法可有效重復給藥的首個臨床數(shù)據(jù)，表明體內基因編輯重復給藥完成概念驗證。