11月28日，國(guó)家醫(yī)保局與人力資源社會(huì)保障部正式公布《2024年國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄》（以下簡(jiǎn)稱《2024年藥品目錄》）。此次更新的藥品目錄中，共新增8種血液腫瘤新藥被納入或藥品新增適應(yīng)癥。

自此，藥品目錄已覆蓋多種用于治療常見血液腫瘤疾病的藥品，包括既往未經(jīng)治療的彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤(DLBCL)成人患者、不適合接受造血干細(xì)胞移植的復(fù)發(fā)或難治性彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤(DLBCL)成人患者注射用維泊妥珠單抗，治療既往至少接受過一線系統(tǒng)性治療的復(fù)發(fā)或難治的外周T細(xì)胞淋巴瘤（R/R PTCL)成人患者戈利昔替尼膠囊，以及治療既往至少接受過一種治療的成人慢性淋巴細(xì)胞白血?。?span>CLL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者的阿可替尼膠囊等，將極大減輕慢性血液腫瘤患者的用藥負(fù)擔(dān)。

提升癌癥患者總體生存率：

延長(zhǎng)血液腫瘤患者生存期是關(guān)鍵

血液腫瘤是發(fā)生于血液系統(tǒng)的惡性疾病的總稱，涵蓋40余種白血病亞型和50多種淋巴瘤亞型，病種繁雜、早期癥狀不明顯且傳統(tǒng)治療難度大，屬于系統(tǒng)性疾病。由于血液腫瘤沒有明顯的局部病灶，往往需要依賴化療、靶向藥物、免疫治療和造血干細(xì)胞移植來進(jìn)行治療。根據(jù)中國(guó)國(guó)家癌癥中心2015年數(shù)據(jù)顯示，血液系統(tǒng)腫瘤的發(fā)病率和病死率均位居惡性腫瘤前十位。

在眾多類型的血液腫瘤中，CLL/SLL是一種具有特定免疫表型特征的成熟B淋巴細(xì)胞克隆增殖性腫瘤，以淋巴細(xì)胞在外周血、骨髓、脾臟和淋巴結(jié)聚集為特征，也是成人中最常見的白血病類型之一。數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)CLL發(fā)病率約為0.54/10萬，發(fā)病中位年齡為65歲，隨著我國(guó)老年化進(jìn)程的加快及常規(guī)體檢的普及，發(fā)病率呈現(xiàn)上升趨勢(shì)。雖然CLL具有臨床表現(xiàn)不明顯、誤診率較高等特點(diǎn)，但大部分患者經(jīng)過治療后，仍然能夠獲得相對(duì)良好的預(yù)后和較長(zhǎng)的生存期。因此，提升CLL規(guī)范化診療、降低患者長(zhǎng)期用藥負(fù)擔(dān)，對(duì)提升我國(guó)癌癥總體五年生存率意義重大。

從絕望到希望：

醫(yī)保目錄更新助力患者“無障礙”長(zhǎng)期用藥

伴隨醫(yī)學(xué)的發(fā)展，CLL的治療經(jīng)歷了從化療到免疫化療，再到新型靶向治療的顯著進(jìn)步。上世紀(jì)50年代，CLL的治療主要依賴于以烷化劑與核苷類似物為主的化療，盡管可以改善患者的癥狀，但預(yù)后不佳。隨后，利妥昔單抗的出現(xiàn)標(biāo)志著CLL免疫化療時(shí)代的來臨，在化療基礎(chǔ)上添加CD20單克隆抗體利妥昔單抗，首次延長(zhǎng)了患者的總生存期，但療效水平仍有待提高。

近年來，隨著疾病生物學(xué)研究的深入和新型靶向藥物的涌現(xiàn)，CLL的治療已經(jīng)逐步邁向無化療時(shí)代。BTK抑制劑、BCL2抑制劑等新型靶向藥物的出現(xiàn)，為患者帶來了新的治療選擇。尤其是BTK抑制劑，為延長(zhǎng)患者的無進(jìn)展生存期帶來更多希望，是CLL治療領(lǐng)域中具有里程碑意義的治療藥物之一。

目前，我國(guó)已有多款BTK抑制劑上市，隨著國(guó)家對(duì)醫(yī)藥創(chuàng)新的支持力度不斷加大，醫(yī)保目錄中的創(chuàng)新藥也在不斷擴(kuò)充，覆蓋面和支付水平獲得持續(xù)提高，血液腫瘤患者的長(zhǎng)期用藥負(fù)擔(dān)得以顯著降低。截至目前，國(guó)家醫(yī)保目錄中共納入了4種創(chuàng)新的BTK抑制劑，用于治療CLL，其中包括伊布替尼膠囊、澤布替尼膠囊、奧布替尼片，以及最新進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄的阿可替尼膠囊。本次目錄的更新，將進(jìn)一步降低患者長(zhǎng)期用藥的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)、讓CLL患者不僅用得上，更用得起優(yōu)質(zhì)藥物，顯著提高患者的生存率和生活質(zhì)量。

此次新納入醫(yī)保目錄的阿可替尼是第二代BTK抑制劑，在治療復(fù)發(fā)或難治性（R/R）CLL患者中展現(xiàn)出了良好的療效。根據(jù)阿可替尼一項(xiàng)全球多中心III期隨機(jī)對(duì)照研究數(shù)據(jù)顯示，與免疫化療組相比，阿可替尼將R/R?CLL患者死亡或進(jìn)展的風(fēng)險(xiǎn)顯著降低72%，且不良事件風(fēng)險(xiǎn)較低。另外一項(xiàng)在中國(guó)I/II期單臂研究數(shù)據(jù)顯示，阿可替尼在中國(guó)R/R CLL患者中的客觀緩解率達(dá)到了85%。阿可替尼的長(zhǎng)期隨訪數(shù)據(jù)充分驗(yàn)證了其治療R/R CLL的有效性和良好的安全性，且有望打破復(fù)發(fā)難治CLL的困局。目前，《中國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（CSCO）淋巴瘤診療指南（2024版）》已將阿可替尼單藥列入R/R CLL的I級(jí)推薦。

江蘇省人民醫(yī)院淋巴瘤中心主任、中國(guó)慢性淋巴細(xì)胞白血病工作組組長(zhǎng)李建勇表示：“CLL患者除了需要堅(jiān)持長(zhǎng)期規(guī)范化的治療，避免復(fù)發(fā)、延長(zhǎng)無進(jìn)展生存期是控制疾病關(guān)鍵。當(dāng)前，CLL患者需要?jiǎng)?chuàng)新治療方案以實(shí)現(xiàn)病情的可持續(xù)控制?？上驳氖?，最近幾年來，創(chuàng)新藥物從上市到納入醫(yī)保的時(shí)間越來越短，此次醫(yī)保目錄的更新，不僅能夠幫助CLL患者更高效控制疾病、延長(zhǎng)生存期，更彰顯了國(guó)家對(duì)控制癌癥等重大疾病的堅(jiān)定決心。”

新版醫(yī)保藥品目錄將于2025年1月1日起正式實(shí)施，更多患者從“有藥可醫(yī)”進(jìn)入了“有藥可保”的新時(shí)代，這是中國(guó)政府和醫(yī)療健康領(lǐng)域企業(yè)共同努力的結(jié)果。隨著社會(huì)各界繼續(xù)加大對(duì)血液腫瘤等重大疾病的關(guān)注和投入，有望讓更多人從中受益，實(shí)現(xiàn)更美好的生活和未來。

采寫：南都記者 王道斌

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